腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一种单链DNA病毒，目前科学界共识是它不会导致任何人类疾病，超过80%的人群都携带AAV。重组腺相关病毒（rAAV）是一种经过基因工程改造的载体，其基因组中编码病毒蛋白的部分被完全删除，取而代之的是具有治疗作用的基因或基因编辑工具。rAAV通过选用适合的血清型rAAV与载体设计来实现不同组织器官的精准靶向治疗，rAAV载体具有优越的安全性、长期稳定表达治疗基因、可靶向绝大多数组织器官、支持局部和系统性注射等优点，成为治疗人类数千种目前仍缺乏有效疗法疾病的安全有效的工具，基于rAAV的基因疗法临床项目已经超过250项并在近年来快速增加。派真生物是一家专注于快速、大规模生产高纯度、高滴度、高感染力的基因治疗载体重组腺相关病毒的企业，定位于GMP级AAV工艺与大规模生产为核心的基因治疗CDMO服务，也为研究者提供AAV包装和载体克隆服务，致力于从基础研究、临床前开发与临床试验提供经济、高效、规模化和合规可控的AAV载体整体解决方案。目前，派真生物以行业领先的技术优势助力多个GMP级基因治疗IND项目的实施。派真生物CDMO服务品种涵盖基因疗法的多个路线方向，满足基于AAV的基因治疗从IND申报到临床试验阶段、从罕见病到大众疾病的开发需求。公司联合创始人之一李华鹏博士，在麻省大学医学院基因治疗中心（全球拥有最多AAV发明专利的机构）从事AAV载体基因治疗研究多年，联合创始人团队在基因治疗病毒载体设计、临床前上下游工艺、生物药、基因治疗药物临床运营、项目管理等方面拥有十多年的丰富经验。根据有关数数据，截至目前欧盟和美国食品药品监督管理局（FDA）已先后批准了6款细胞和基因疗法产品，而我国至今仍无一款安全有效的细胞和基因治疗产品被批准上市使用。FDA预计，到2025年，每年将批准10-20种细胞和基因治疗产品，目前在FDA备案的细胞和基因治疗新药研究申请(IND)总数已超800个。反观中国，截至目前，在国家药品评审中心（CDE）受理的细胞和基因治疗品种和新药研究申请总数只有不到50个，远远少于FDA。基于上述挑战与机遇，派真生物定位于为基因治疗提供安全有效的AAV载体包装及从DNA到IND的整体解决方案，同时还支持基因治疗临床I期、II期样品的生产与罐装，不断推动细胞和基因治疗技术的临床应用，让基因治疗普惠大众。近年来，派真生物在技术研发方面保持高速发展，目前在快速、高纯度、高滴度、高感染力的rAAV生产及病毒包装方面拥有多项核心知识产权，与Biogen、AstraZeneca、CRISPR Therapeutics、LuyePharma、PTC Therapeutics等国际知名公司和美国哈佛医学院、新加坡科技局、清华大学、北京大学、中国科学院等机构建立了长期的合作关系，一步步扎实打造具有全球影响力的基因治疗技术品牌。
派真生物李华鹏博士表示：“我们过去几年始终聚焦于AAV的技术创新，成功开发出具有极具竞争力的病毒载体工艺及包装技术，基于公司持续不断的创新和突破，受到了国内外众多客户的高度认可，公司也逐步形成了以AAV为特色的基因治疗CDMO整体解决方案，满足客户从DNA到IND申报以及临床I期、II期的要求，目前派真拥有数个基因治疗IND项目在实施中并同客户签订了战略合作关系。2020年底，我们基于“一次性技术”领先设计理念与符合基因治疗法规要求的GMP级大规模AAV工艺开发与生产基地将正式投入使用，能够帮助派真的合作客户更快速地推进临床项目。”
凯辉基金创始人及董事长蔡明泼表示：“凯辉基金一直关注国内外基因疗法的前沿进展与技术动态，我们看到派真生物掌握着极具竞争力的载体技术，成功通过了国际制药巨头的考验并实现了稳定供货，国内客户对派真的服务评价也非常高，特别是公司创始团队及管理人员非常年轻，公司文化具有极强的凝聚力，我们对派真未来在基因疗法行业中的积极影响和发展充满信心。我们期待派真生物凭借其丰富的经验和技术实力，帮助基因治疗企业将越来越多项目推向IND申报和临床阶段，特别是继今年赛诺菲成为凯辉投资人、双方发布共同战略合作后，凯辉将与赛诺菲和派真生物一道，共同助力基因治疗领域的临床进展，协力打造基因治疗领域的新格局。”
